AstraZeneca și Ionis Pharmaceuticals au anunțat că Wainua, tratament testat pentru amiloidoza cardiacă mediată de transtiretină, nu a atins obiectivul principal într-un studiu clinic de fază III. Rezultatul a provocat o scădere puternică a acțiunilor ambelor companii: aproximativ 9% pentru AstraZeneca la Londra și 19% pentru Ionis pe Nasdaq.
Studiul CARDIO-TTRansform nu și-a atins obiectivul principal
Studiul clinic CARDIO-TTRansform a evaluat eficiența Wainua, cunoscut și sub denumirea de eplontersen, în comparație cu placebo. Obiectivul principal a fost un indicator combinat care a inclus decese cardiovasculare și evenimente cardiovasculare recurente, urmărite până la 140 de săptămâni.
Potrivit comunicatului AstraZeneca, analiza nu a demonstrat un beneficiu semnificativ statistic pentru eplontersen în reducerea acestui indicator. Cu alte cuvinte, rezultatul principal stabilit pentru studiul de fază III nu a fost atins. (AstraZeneca)
Wainua era testat la pacienți cu amiloidoză cardiacă mediată de transtiretină, o formă de amiloidoză în care proteinele anormale se depun în țesutul cardiac și pot afecta progresiv funcționarea inimii.
Ce înseamnă rezultatul analizei de subgrup
Ionis Pharmaceuticals a confirmat că studiul nu și-a atins obiectivul principal, dar a indicat un rezultat nominal semnificativ într-o analiză de subgrup pentru pacienții care au primit eplontersen ca monoterapie. (Ionis Pharmaceuticals, Inc.)
O analiză de subgrup examinează rezultatele unei categorii de participanți, în acest caz pacienții tratați cu eplontersen fără asocierea altor terapii. Faptul că rezultatul a fost descris drept „nominal semnificativ” nu schimbă concluzia privind obiectivul principal al studiului și nu oferă, singur, aceeași forță de confirmare ca un rezultat pozitiv obținut pentru întreaga populație analizată.
Companiile au transmis că eplontersen a fost, în general, bine tolerat, iar profilul de siguranță a fost în linie cu rezultatele observate anterior. Analiza completă a datelor continuă, iar rezultatele urmează să fie prezentate comunității științifice la Congresul Societății Europene de Cardiologie din august 2026.
Amiloidoza ATTR și miza tratamentului
AstraZeneca estimează că amiloidoza ATTR afectează între 300.000 și 500.000 de persoane la nivel mondial. Această estimare se referă la spectrul amiloidozei ATTR și nu trebuie interpretată automat ca număr exact al pacienților cu forma cardiacă a bolii.
În amiloidoza cardiacă ATTR, acumularea de proteine transtiretină în inimă poate îngreuna funcționarea mușchiului cardiac. Tocmai de aceea, un studiu care urmărește decese cardiovasculare și evenimente recurente are ca miză evaluarea efectului tratamentului asupra unor rezultate clinice relevante, nu doar asupra unor markeri biologici.
Acțiunile AstraZeneca și Ionis au scăzut puternic
Investitorii au reacționat imediat la anunțul privind rezultatele. Reuters a relatat că acțiunile AstraZeneca au scăzut cu aproape 10%, cea mai puternică pierdere zilnică înregistrată de companie din 2024. (Reuters)
The Wall Street Journal a indicat o scădere de aproximativ 9% pentru titlurile AstraZeneca la Londra și de 19% pentru acțiunile Ionis Pharmaceuticals pe Nasdaq. Reacția diferită ca amploare reflectă expunerea distinctă a celor două companii la programul eplontersen și la rezultatul studiului. (The Wall Street Journal)
Rezultatul CARDIO-TTRansform pune presiune pe programul de dezvoltare pentru indicația cardiacă a Wainua, însă nu înseamnă că medicamentul este ineficient în orice utilizare. Concluziile privind această indicație vor depinde de analiza completă a datelor, inclusiv de interpretarea rezultatelor pentru populația totală și pentru subgrupurile evaluate.
