Celule pancreatice prelevate de la un donator și modificate genetic au continuat să producă insulină la peste 14 luni după transplantarea într-un pacient cu diabet de tip 1, fără administrarea medicamentelor imunosupresoare. Rezultatul, descris într-o lucrare publicată pe 10 iulie 2026 în New England Journal of Medicine, atacă una dintre cele mai dificile probleme ale transplantului celular: respingerea țesutului străin de către sistemul imunitar. (New England Journal of Medicine)
Poate transplantul celular evita respingerea imună? În cazul acestui pacient, celulele au supraviețuit și au rămas active mai mult de un an. Rezultatul nu demonstrează însă vindecarea diabetului și nu arată încă dacă metoda poate funcționa sigur și eficient pentru un număr mare de persoane.
Ce au observat cercetătorii după 14 luni
Terapia experimentală, denumită UP421, conține insulițe pancreatice provenite de la un donator decedat. Aceste grupuri de celule, care includ celule beta producătoare de insulină, au fost modificate genetic pentru a deveni „hipoimune” — mai greu de recunoscut și atacat de sistemul imunitar al pacientului.
La 14 luni după transplant, medicii au detectat în sânge peptidă C, un indicator al producerii de insulină de către celulele transplantate. Nivelurile au crescut și după un test alimentar, ceea ce sugerează că celulele reacționau la glucoză și eliberau insulină ca răspuns la masă. Înaintea procedurii, pacientul nu avea peptidă C detectabilă în condițiile analizate. (GlobeNewswire)
O examinare PET-RMN realizată după 52 de săptămâni a indicat că insulițele erau încă prezente în mușchiul antebrațului, locul în care fuseseră implantate. Potrivit actualizărilor publicate pe 13 iulie 2026 de Breakthrough T1D și Sana Biotechnology, nu a fost identificat un răspuns imun detectabil împotriva celulelor transplantate. (Breakthrough T1D)
După 60 de săptămâni de monitorizare nu fuseseră raportate evenimente adverse severe asociate procedurii, iar obiectivul principal de siguranță al acestei etape exploratorii a fost considerat îndeplinit. Datele provin însă de la un singur pacient, astfel că absența problemelor în acest caz nu poate stabili profilul general de siguranță al terapiei. (Breakthrough T1D)
Celulele au fost „ascunse” de sistemul imunitar
În diabetul de tip 1, sistemul imunitar distruge celulele beta care produc insulină. Un transplant obișnuit de insulițe aduce o problemă suplimentară: organismul poate recunoaște celulele donatorului drept străine și le poate elimina.
Pentru a limita ambele tipuri de atac, cercetătorii au modificat celulele astfel încât să reducă moleculele prin care sistemul imunitar le identifică drept ținte. O altă modificare a crescut expresia proteinei CD47, care transmite anumitor celule imunitare un semnal de protecție. Scopul tehnologiei este ca insulițele să evite atât respingerea transplantului, cât și reapariția atacului autoimun specific diabetului de tip 1. (Chemical & Engineering News)
Celulele nu au fost introduse în pancreas sau în ficat, ci în mușchiul antebrațului. Această poziționare le-a permis medicilor să urmărească transplantul prin investigații imagistice și ar facilita, teoretic, biopsierea sau îndepărtarea sa în cazul apariției unor probleme. (GlobeNewswire)
Pacientul continuă să folosească insulină
Rezultatul nu înseamnă că pacientul a devenit independent de insulină. Cercetătorii au transplantat o doză foarte mică, reprezentând aproximativ 5% din cantitatea de celule utilizată în mod obișnuit pentru restabilirea amplă a producției de insulină. Obiectivul acestei prime etape a fost verificarea supraviețuirii, funcționării și tolerabilității celulelor, nu eliminarea injecțiilor zilnice. (Breakthrough T1D)
Studiul nu a fost proiectat pentru a demonstra o îmbunătățire majoră a controlului glicemiei sau o reducere a necesarului de insulină administrată din exterior. Pacientul a continuat să aibă nevoie de tratamentul său obișnuit, chiar dacă celulele transplantate produceau o cantitate detectabilă de insulină. (GlobeNewswire)
De ce rezultatul este spectaculos, dar insuficient
Transplanturile de insulițe pot restabili producția de insulină, însă necesitatea tratamentului imunosupresor pe termen lung limitează utilizarea lor. Aceste medicamente reduc riscul de respingere, dar slăbesc apărarea organismului și pot produce efecte adverse importante.
Supraviețuirea celulelor editate timp de peste 14 luni, fără o asemenea medicație, oferă o dovadă preliminară de concept pentru o posibilă nouă generație de terapii celulare. Totuși, rezultatul are limite clare:
a fost tratată o singură persoană;
a fost administrată o doză celulară redusă;
pacientul nu a renunțat la insulină;
nu există încă date despre funcționarea transplantului pe parcursul mai multor ani;
efectele rare sau întârziate ale editării genetice nu pot fi evaluate dintr-un singur caz.
Cele trei actualizări publicate pe 13 iulie 2026 nu reprezintă trei studii clinice diferite, ci relatări și interpretări ale acelorași date obținute de la pacientul inclus în cercetare. Sursa științifică principală rămâne corespondența evaluată de specialiști și publicată în New England Journal of Medicine. (New England Journal of Medicine)
Următorul pas: celule produse din celule stem
UP421 folosește insulițe obținute de la un donator, o resursă care nu poate susține tratamentul unui număr foarte mare de pacienți. Sana Biotechnology intenționează să transfere tehnologia de protecție imună către SC451, un candidat realizat din celule stem și proiectat pentru producție la scară mai mare.
Compania a anunțat că urmărește depunerea documentației necesare pentru începerea unui studiu clinic de fază I/II. Aceste planuri sunt încă în curs de reglementare, iar trecerea la studii cu mai mulți participanți nu garantează că produsul va ajunge la aprobare sau că va putea elimina tratamentul cu insulină. (Breakthrough T1D)
Ce înseamnă pentru România și Europa
Terapia este experimentală și nu este autorizată pentru utilizare în România sau în Uniunea Europeană. Rezultatul este relevant pentru cercetarea europeană deoarece studiul a fost realizat de specialiști de la Spitalul Universitar Uppsala, iar celulele au fost pregătite cu implicarea Spitalului Universitar din Oslo. (GlobeNewswire)
Pentru sistemele sanitare, miza depășește diabetul: o tehnologie capabilă să protejeze celulele transplantate fără imunosupresie ar putea influența dezvoltarea mai multor terapii regenerative. Înaintea oricărei utilizări clinice extinse sunt însă necesare studii cu mai mulți pacienți, doze suficiente, grupuri de comparație și monitorizare îndelungată.
